关于抗肿瘤药物的临床试验样本量

分类：医学统计

关键词：抗肿瘤药物，临床试验，样本量，孤儿病，孤儿药

目前抗肿瘤药物的研发正如火如荼，很多申办者都会问到的一个问题是：我能不能在符合统计学要求的前提下，减少病例数？

我曾看到一个肿瘤药的II期试验方案，设计的总样本量不超过150例，我觉得这个方案的样本量设计得有些问题，虽然病例数是可以减免的，但减少样本量是有前提条件的，并不是说符合统计学要求，比如我计算得到的样本量是60X2，那我就做120例就OK了。

一个新药，无论针对肿瘤，还是其它的适应症，只要能够拿出可信的证据，证明基础人群数量足够少，比如孤儿病，申请临床试验减免病例数就是可行的，否则只能严格按照注册管理办法的要求来做。比如，适应症为“肿瘤引起的高钙血症”，可以查到的临床试验文献中，国内一个药企的II期临床只做了15个病例，同样是这个药和相同的适应症，某外企据说做了2年多，根本无法完成所需的病例数，最后只得进行了一个流行病学调查（1万问卷），说明此适应症在国内的人群很小，不可能进行大样本的临床试验。

对于目前众多的抗肿瘤新药来说，适应症的选择，大多瞄准了乳腺癌、肺癌等发病率相对较高的癌种，这些都不可能成为孤儿病，而且有很多疗效与安全性得到确认的药物可以选择，所以减免病例数的想法不切实际。

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