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关于抗肿瘤药物的临床试验样本量 - [医学统计]
2010-01-06
目前抗肿瘤药物的研发正如火如荼，很多申办者都会问到的一个问题是：我能不能在符合统计学要求的前提下，减少病例数？
我曾看到一个肿瘤药的II期试验方案，设计的总样本量不超过150例，我觉得这个方案的样本量设计得有些问题，虽然病例数是可以减免的，但减少样本量是有前提条件的，并不是说符合统计学要求，比如我计算得到的样本量是60X2，那我就做120例就OK了。
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临床试验领域大有可为 - [临床试验]
2010-01-01
在临床试验这个领域里做的时间越长，就越觉得这个领域真的大有可为。
在整个新药研发过程，可以说，临床试验已经成为最重要的环节。无论是时间还是投入，都在药物研究的整个过程中占据了相当比重，尤其是费用投入，据南方所的资料，占到了整个新药研发投入的约2/3。
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生物统计在新药开发中的价值 - [医学统计]
2008-12-24
前段时间有个公司上报到SFDA的项目被发补了，其中涉及到的统计问题比较多。后来他们把写好的补充材料拿给我，让我提提意见。
这个新药项目的整体质量我不清楚，但从各中心之间在有效性指标的巨大差距上能够略知一二。看过材料之后，我觉得作为一个统计人员，现在已经无能为力 了，材料中的所答非所问、应用统计方法错误等等诸多问题，改与不改，其实意义已经不大了。这样的一个临床试验，统计已经变成了一种数字游戏。
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IDMC(Independent Data Monitoring Committees) 独立数据监查委员会(2) - [数据管理]
2008-12-21
作为一个监督组织，独立数据监查委员会使研究工作的可信度得以提高，帮助申办方获取任何需要的特别是涉及统计学上的信息，提供客观的建议等等，而这些正好符合FDA的期望。
Idmc对申办者的价值体现在诸多方面，比如可以提供专家意见，更早地识别产品的安全性问题，更早地停止试验而最大程度地减少损失，提高多种研究的效率，缓和投资人的矛盾，甚或，将中止研究这种“艰难的抉择”归咎于IDMC。
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临床试验中脱落病例、剔除病例与全分析集 - [医学统计]
2008-12-21
临床试验中病例脱落，特别是剔除的问题，不仅仅在CRA和PI中有诸多不同的理解和认识，就是在统计领域也有争论。有争论不是坏事，但有时也让人无所适从，我就是其中之一了。三年前，我还是一个CRA的时候，就曾在临床试验网上发贴，与同行们讨论过这个问题，但过后仍然觉得不清不楚。
现在，对这个一直以来困扰我的问题，有了一些新的认识，写下来与大家分享，更欢迎大家讨论。
脱落（drop-out）,在05年CDE发布的生物统计学指导原则中有明确的说明，即任何原因致受试者不能完成方案要求的所有随访。一般在临床试验方案（protocol）中，对脱落率（drop-out rate）都有明确的规定，比如15%。在临床试验中，导致受试者脱落的原因，归纳起来大概有：不良事件、失访（受试者自行退出）、缺乏疗效、被研究者中 止（这个发生率应该很低）等。
对于剔除，我暂时还找不到其对应的英文，可能是excluded或exclusions吧，不知是否确切。剔除这个词，概念很明确，即把某此病例排除在统计分析集之外，是统计分析专家对数据权衡取舍的一个结果，可是什么样的病例应该剔除？ICH的E9没有明确标准，当然CDE的指导原则也没明确。在 CDE的生物统计指导原则中，剔除这个词出现了3次，其中这一段的比较重要：”全分析集（简称FAS） 是指尽可能接近符合意向性分析原则的理想的受试者集。该数据集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。”
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IDMC(Independent Data Monitoring Committees) 独立数据监查委员会(1) - [数据管理]
2008-12-21
在新药研发过程中，定期对药物的安全性和/或有效性数据进行审查与评估，这就是idmc(Independent Data Monitoring Committees) 独立数据监查委员会的工作。在IDMC中，统计学家的作用至关重要，数据监查工作很大程度上依赖于统计学家的工作。
IDMC的角色与组成
IDMC是一个独立的专家顾问团，其任务是在临床试验期间或产品开发阶段，定期审查和评估安全性和/或有效性数据。其成员通常包括相关治疗领域的临床、科研及统计学专家。
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也谈临床试验病例数的计算 - [医学统计]
2008-12-21
关于临床试验病例数（即样本量）的计算，北京的姚老师和上海的郑老师都有文章，如果大家需要，我这里有两篇文章的PDF文件，大家可以拿去研读。
上述两篇文章中提到的方法（也仅限于非劣效性或等效性试验），特别是郑老师给出的公式，比较简单实用，现在网上很多计算病例数的小工具，都以郑老师的公式为基础。
对于临床试验病例数的计算，我个人认为，由于计算公式中涉及参数较多，而且还要应用历史数据，等效界值的确定多无统一标准，等等，计算结果仅仅是参考而已，更确切的说应该是病例数的估算。特别是等效界值，不同的等效界值带到计算公式中，得到的病例数差别非常大，我们如果选择界值？对于同一个试验，如 果有两个主要研究指标，分别是计数资料和计量资料，那计算出来的病例数也会不同，我们要选择哪一个结果？
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生物统计学在新药临床研究中的重要作用 - [医学统计]
2008-12-21
生物统计学是运用数理统计的原理和方法来分析和解释生物界各种现象和试验调查资料的一门科学，在以人为研究对象的临床试验中， 由于病人（或健康志愿者）之间的个体差异，以及个体对疾病和/或治疗药物的不同敏感程度，同时往往还会涉及到社会、心理、伦理和可行性等更为复杂的因素， 很多无法控制的因素影响了试验药物作用评价的客观性与真实性，因此必须采用统计学的研究方法，运用统计学原理，从充满变异的试验群体中收集、整理大量的数 据并进行处理、分析，才可能得到可靠的结果。
在临床试验中，从试验方案的设计，到数据的收集与处理，直至最后的总结报告，无不贯穿着生物统计学的原理和具体方法的应用。如果没有生物统计学这个工具学科的支持，临床试验要想获得科学、客观、准确的结果，是难以想象的。
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姗姗来迟的第12号药物临床试验机构资格认定公告 - [临床试验]
2008-12-21
在SFDA第11号临床试验机构认定公告发布近1年之后，第12号资格认定公告终于在8月末发布在SFDA的网站上。
此次公布的试验机构共9家，其中7家是原来的老基地重新认定，另外2家市级医院是新认定的机构，至此，自SFDA开展临床试验机构的重新认定以来，共有167家获得了SFDA的资格认定，获准从事临床研究工作。
2004年2月，SFDA安监司下发了《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》（以下称《认定办法》）的通知，临床试验机构的认定工作正式启动， 在《认定办法》实施1年后，2005年2月，第1号资格认定的公告正式发布。《认定办法》中明确规定了资格认定工作的时限，从医疗机构接受现场检查，到获 得资格证书，一共是55天，所以之后每隔1月或几个月，就有一个认定公告发布出来。然而06年的9月份之后，资格认定工作似乎停止了，直到近日第12号公告的发布。
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印度Nicholas Piramal公司将于年末在美进行血癌治疗药物P276的II期临床试验 - [医药观察]
2008-12-21
许多跨国制药公司利用印度和其他发展中国家进行临床试验,而印度的大型制药企业Nicholas Piramal在8月19日宣布，年内将首次在美国进行其血癌治疗药物P276的临床试验。
据介绍，P276是一种治疗多发性骨髓瘤即血癌的新药，目前已经在印度完成了I期毒理试验，II期临床试验将在美国的达纳法伯癌症研究所(Dana Farber Cancer Institute)进行。
对于印度的研究者来说，拥有全球专利的P276获准在美国进行临床研究，是一个值得骄傲的时刻，它将成为印度新药研究领域中的一座里程碑。
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