审评四部审评八室 黄钦
摘要:非劣效试验中判断试验药和阳性对照药疗效相当的疗效差异至关重要,也比较复杂,下文探讨了非劣效性试验界值确定的考虑要点及审评中的主要关注点。
关键词:非劣效性试验 判断界值(margin)
非劣效、等效和优效性试验的区间检验与传统假设检验最大的不同是考虑了临床意义,以临床意义的差异Δ来进行假设检验，那么，如何确定这个疗效差异的判断界值至关重要，若Δ太大，将把疗效远不如对照药的药物判断为有效或等效；若Δ太小,则可能将本来可以推广应用的有效药物误判为无效而得不到及时上市,并且所需的样本含量可能会大的不切实际,因此Δ的确定应当合适，理论上应该是药效间具有临床意义的最大允许差异值。但实际确定起来往往较为困难和复杂，需要根据已有的文献数据，设计类型及数据的分布类型，临床认识水平及成本效益来综合考虑，是统计学推理和临床判断相结合的结果。没有哪本书或指